แพลตฟอร์มการแก้ไขยีนใหม่ที่เชื่อมโยงกับเอฟเฟกต์เหมือนตัวกระตุ้นการถอดรหัสเป็นตัวแก้ไขพื้นฐานที่สามารถทำการแปลงเบสในไมโตคอนเดรีย การค้นพบนี้เป็นสุดยอดของการเดินทางที่ยาวนานหลายทศวรรษในการรักษาโรคทางพันธุกรรมของมนุษย์ถือได้ว่าเป็นปริศนาชิ้นสุดท้ายที่ขาดหายไปในเทคโนโลยีการแก้ไขยีนจากการระบุเอ็นไซม์จำกัดแรก
ารประดิษฐ์ปฏิกิริยาลูกโซ่โพลีเมอเรสและการสาธิตการแก้ไขจีโนมที่ใช้ CRISPR การค้นพบครั้งใหม่แต่ละครั้งในเทคโนโลยีชีวภาพได้ปรับปรุงความสามารถของเราในการจัดการดีเอ็นเอ พิมพ์เขียวของชีวิต โดยเฉพาะอย่างยิ่ง การพัฒนาล่าสุดของระบบ CRISPR-Cas ทำให้สามารถแก้ไขจีโนมของเซลล์ที่มีชีวิตได้อย่างครอบคลุม นี่เป็นการเปิดโอกาสใหม่ในการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รักษาไม่หายก่อนหน้านี้ด้วยการแก้ไขการกลายพันธุ์จากจีโนมของเราแม้ว่าการตัดต่อยีนจะประสบความสำเร็จอย่างมากในจีโนมนิวเคลียร์ของเซลล์ อย่างไรก็ตาม นักวิทยาศาสตร์ก็ไม่ประสบความสำเร็จในการแก้ไขไมโตคอนเดรียซึ่งมีจีโนมของตัวเองเช่นกัน Mitochondria ที่เรียกว่า “โรงไฟฟ้าของเซลล์” เป็นออร์แกเนลล์ขนาดเล็กในเซลล์ที่ทำหน้าที่เป็นโรงงานผลิตพลังงาน เนื่องจากเป็นออร์แกเนลล์ที่สำคัญสำหรับการเผาผลาญพลังงาน หากยีนมีการกลายพันธุ์ จะทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรมร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการเผาผลาญพลังงาน